Lexique

Toutes les informations personnelles (telles que le nom ou l’adresse des participants aux études cliniques) ont été supprimées des données anonymes afin que les personnes qui utilisent les données de l’étude ne puissent pas connaître l’identité des participants. Les données anonymes ne contiennent aucune information pouvant être raisonnablement utilisée par une personne pour identifier une autre personne, même par le biais d’une vérification croisée (contrôle) des données avec d’autres sources d’information. Les données anonymes sont des données dont les informations personnelles ont été supprimées.

Toutes les informations personnelles (telles que le nom ou l’adresse des participants aux études cliniques) ont été supprimées des données anonymes afin que les personnes qui utilisent les données de l’étude ne puissent pas connaître l’identité des participants. Les données anonymes ne contiennent aucune information pouvant être raisonnablement utilisée par une personne pour identifier une autre personne, même par le biais d’une vérification croisée (contrôle) des données avec d’autres sources d’information. Les données anonymes sont des données dont les informations personnelles ont été supprimées.

Le consentement éclairé est le consentement volontaire, pris en connaissance de toutes les informations pertinentes, de participer à une étude scientifique ou clinique ou de subir une intervention médicale particulière. Avant qu’une étude puisse être menée, les participants doivent être informés de tous les aspects de l’étude et/ou de l’intervention, tels que les objectifs, les méthodes, les bénéfices attendus et les risques éventuels Les participants doivent également savoir qu’ils ont le droit de se retirer de l’étude sans subir des conséquences négatives sur leur traitement en cours. Cette information doit être accessible et comprise (en distribuant une feuille d’information, par exemple) et les personnes doivent pouvoir avoir la possibilité de poser des questions sur l’étude. Un consentement éclairé est principalement consigné par écrit, au moyen d’un formulaire de consentement. Il doit être signé et daté.

Les critères d’exclusion sont des caractéristiques qui excluent les personnes de la participation à une étude. Les critères d’exclusion peuvent, par exemple et en fonction des exigences de l’étude, comprendre l’âge, le sexe, le type ou le stade de la maladie et la présence ou l’absence d’autres pathologies. Pour une étude évaluant un antidote à une morsure de serpent, certains des critères excluant une personne de la participation peuvent être : une grossesse, avoir moins de 12 ans ou de plus de 70 ans, avoir été traité antérieurement par antidote, avoir des antécédents médicaux : asthme, hypertension artérielle, maladie cardiaque, effet indésirable dû à l’adrénaline. Les critères d’inclusion (et les critères d’exclusion) sont une composante importante d’un protocole d’étude. S’ils sont bien définis, les critères d’inclusion et d’exclusion augmentent la fiabilité des résultats de l’étude.

Les critères d’exclusion sont des caractéristiques qui excluent les personnes de la participation à une étude. Les critères d’exclusion peuvent, par exemple et en fonction des exigences de l’étude, comprendre l’âge, le sexe, le type ou le stade de la maladie et la présence ou l’absence d’autres pathologies. Pour une étude évaluant un antidote à une morsure de serpent, certains des critères excluant une personne de la participation peuvent être : une grossesse, avoir moins de 12 ans ou de plus de 70 ans, avoir été traité antérieurement par antidote, avoir des antécédents médicaux : asthme, hypertension artérielle, maladie cardiaque, effet indésirable dû à l’adrénaline. Les critères d’inclusion (et les critères d’exclusion) sont une composante importante d’un protocole d’étude. S’ils sont bien définis, les critères d’inclusion et d’exclusion augmentent la fiabilité des résultats de l’étude.

Les critères d’inclusion sont les caractéristiques que les participants potentiels doivent avoir pour pouvoir participer à une étude clinique. Ils décrivent les critères applicables aux patients ciblés et les critères d’éligibilité. Les critères d’inclusion doivent spécifier la méthode de test utilisée pour poser le diagnostic chez le patient, ainsi que les exigences spécifiques concernant la maladie (par exemple, la gravité de la maladie, l’échec ou le succès de traitements antérieurs, ainsi que d’éventuels autres facteurs pouvant influencer le pronostic tels que l’âge, le sexe ou l’origine ethnique). Les critères d’inclusion (et les critères d’exclusion) sont une composante importante d’un protocole d’étude. S’ils sont bien définis, les critères d’inclusion et d’exclusion augmentent la fiabilité des résultats de l’étude. Ils protègent également les participants contre les blessures et minimisent le risque

L’efficacité clinique est une mesure qui indique le degré d’efficacité d’un traitement donné dans la pratique médicale. Pour obtenir des processus et des résultats optimaux dans les soins prodigués aux patients, l’efficacité clinique dépend des meilleures connaissances issues de la recherche scientifique, de l’expérience clinique et des préférences des patients. La mesure de l’efficacité clinique est utile en soi, mais les décisions prennent plus de valeur si l’on tient compte d’autres facteurs. On peut penser à cet égard à l’applicabilité de l’intervention, à sa valeur ajoutée ou non, ainsi qu’à l’avis des patients individuels et des soignants dans la communauté concernée.

En épidémiologie et en statistique, un essai clinique observationnel tire des conclusions sur l’effet possible d’un traitement chez les participants. La classification des participants dans un groupe de traitement par rapport à un groupe de contrôle échappe au contrôle du chercheur. Dans un essai clinique observationnel non interventionnel, aucune procédure de diagnostic ou de contrôle supplémentaire n’est appliquée aux patients, et des méthodes épidémiologiques sont utilisées pour analyser les données collectées (comme conformément à l’article 2(c) du règlement 2001/20/CE). Il ne s’agit pas d’une étude randomisée, contrôlée (RCT). Cependant, dans certains cas, les essais observationnels sont plus appropriés – par exemple, si l’affection étudiée est rare. Parfois, les essais non interventionnels constituent la seule approche éthique ; si, par exemple, l’effet d’un facteur de risque dans l’environnement tel que l’amiante est examiné, il serait contraire à l’éthique d’exposer délibérément ses participants à l’amiante.

Dans un essai clinique randomisé, les participants sont répartis en différents groupes. L’essai permet de comparer l’effet d’un médicament par rapport à un placebo. L’administration du médicament ou du placebo est aléatoire.

Un essai randomisé contrôlé est une étude dans laquelle les participants sont répartis de manière aléatoire (par hasard) entre diverses interventions cliniques, comme l’administration d’un nouveau médicament. Il se compose d’un groupe de contrôle, d’un groupe recevant un placebo voir d’un groupe qui ne reçoit rien du tout ou encore d’un groupe recevant le meilleur traitement du moment. Cette étude est l’un des instruments les plus simples et les plus puissants de la recherche clinique.

Normalement, les premiers essais avec un nouveau médicament chez l’humain sont des études de phase I (phase 1). Les études de phase I sont généralement réalisées sur un groupe restreint de volontaires en bonne santé (bien que certaines études soient également accessibles aux patients). L’objectif des études de phase I est de déterminer la posologie et de voir s’il y a des effets secondaires. La première dose administrée est très faible et augmente progressivement si aucun effet secondaire, ou seulement des effets secondaires légers, ont été observés. Un nouveau médicament doit répondre à certaines conditions prédéfinies avant de pouvoir passer à des études de phase II. Les essais de phase I, II et III se suivent.

Les essais de phase III (phase 3) s’effectuent généralement à grande échelle (avec des milliers de patients) et impliquent plusieurs sites d’étude, parfois dans différents pays. Ces essais comparent le nouveau médicament à des traitements existants ou à un placebo pour démontrer l’innocuité et l’efficacité du nouveau médicament. La plupart des essais de phase III ont été randomisées. Les phases I, II et III sont également désignée par le terme de « développement clinique ». Les essais de phase III sont une prérogative au permis de commercialisation.

Une étude de « preuve de concept », également appelée étude exploratoire, est une étude menée au début de la phase de développement clinique d’un médicament (destiné à l’humain). Les études de phase II commencent généralement par une étude de « preuve de concept ». Son but est de montrer qu’un médicament interagit avec ses cibles prévues et influence la maladie en question.

Un essai interventionnel est une étude au cours de laquelle une intervention est menée auprès des participants, comme l’administration d’un nouveau médicament, afin de les évaluer. Durant le processus de développement des médicaments, les médicaments sont évalués par des études interventionnelles, également appelées études cliniques. Les études cliniques peuvent être menées de plusieurs manières, mais elles sont généralement randomisées (les participants sont répartis de manière aléatoire dans deux groupes) et contrôlées (le médicament de l’étude est administré à un groupe et les résultats sont comparés à un autre traitement ou à un placebo administré dans l’autre groupe). Ces essais sont désignés par le terme études randomisées contrôlées ou RCT (« 'randomised controlled trials »).

Dans un essai clinique non randomisé, les participants sont répartis selon les traitements (ou le placebo) en utilisant une méthode non aléatoire. La répartition est déterminée et gérée par le chercheur. Un classement non aléatoire peut biaiser les résultats d’une enquête. Dans la description ci-dessus, l’étude non randomisée est une étude contrôlée (les groupes dans lesquels une intervention est effectuée sont comparés aux groupes dans lesquels d’autres interventions sont réalisées ou aux groupes qui ont reçu un placebo). Il existe également d’autres modèles d’essai non aléatoires, mais contrôlés. Ce sont des essais observationnels prospectifs.

En épidémiologie et en statistique, un essai clinique observationnel tire des conclusions sur l’effet possible d’un traitement chez les participants. La classification des participants dans un groupe de traitement par rapport à un groupe de contrôle échappe au contrôle du chercheur. Cependant, dans certains cas, les essais observationnels sont plus appropriés – par exemple, si l’affection étudiée est rare. Les examens observationnels non interventionnels sont parfois la seule approche éthique. Si, par exemple, l’effet d’un facteur de risque dans l’environnement de l’amiante est examiné, il est contraire à l’éthique d’exposer délibérément les participants à ce facteur de risque. Dans un essai clinique observationnel non interventionnel, aucune procédure de diagnostic ou de contrôle supplémentaire n’est appliquée aux patients, et des méthodes épidémiologiques sont utilisées pour analyser les données collectées (comme conformément à l’article 2(c) du règlement 2001/20/CE).

Les essais de phase II (phase 2) sont généralement les premiers essais avec un nouveau médicament auxquels plus de patients participent. Ils sont généralement réalisés sur un petit groupe de patients qui sont étroitement surveillés. Ces essais sont généralement de plus grande envergure que les études de phase I. Les essais de phase II déterminent l’efficacité du traitement sur la maladie en question : Dans ces essais, il est possible que le nouveau médicament soit comparé à un traitement existant ou à un placebo. Ils sont également mis en place pour déterminer la posologie la plus efficace et la fréquence d’administration du médicament. Ils recherchent également la meilleure manière de traiter les effets secondaires. Un nouveau médicament doit répondre à certaines conditions prédéfinies avant de pouvoir passer à des essais de phase III. Les phases I, II et III sont également désignée par le terme de « développement clinique ».

Une mutation génétique est un changement durable dans la séquence de l’ADN (ordre) à partir duquel le gène est constitué. Les mutations varient en taille, elles peuvent impliquer une seule cellule d’ADN (une paire de bases) ou un segment plus grand de chromosomes où plusieurs gènes peuvent être analysés. Les mutations génétiques peuvent être classées de deux manières : les mutations germinales héritées d’un parent et présentes dans chaque cellule corporelle tout au long de la vie de la personne. Ces mutations sont présentes dans les ovules ou spermatozoïdes du parent et sont transmises comme mutations héréditaires. Les mutations somatiques apparaissent, quant à elles, à un moment donné de la vie d’une personne dans certaines cellules, mais pas dans n’importe quelle cellule du corps. Ces changements peuvent être causés par des facteurs environnementaux tels que la lumière ultraviolette du soleil ou peuvent survenir si une erreur se produit lorsque l’ADN se reproduit pendant la division cellulaire. Ces mutations acquises ne sont pas transmises à la génération suivante.

La métastase est la propagation des cellules tumorales depuis leur site d’origine (le site primaire) vers une autre partie du corps. Les tumeurs peuvent métastaser (semer) en pénétrant dans le tissu proche ou en se propageant par la circulation (sang et système lymphatique).

La métastase est la propagation des cellules tumorales depuis leur site d’origine (le site primaire) vers une autre partie du corps. Les tumeurs peuvent métastaser (semer) en pénétrant dans le tissu proche ou en se propageant par la circulation (sang et système lymphatique).

Dans les études cliniques, un placebo est un médicament sans principe actif. Les placebo n’ont aucun effet médical. Un « effet placebo » est un effet favorable qui donne l’impression au patient que le placebo fonctionne malgré le fait qu’il ne s’agit pas d’un médicament.

Des principes éthiques existent pour protéger les participants de l’étude, mais aussi pour garantir l’intégrité d’une étude. Divers codes et directives s’appliquent aux études éthiques actuelles, comme la Déclaration d’Helsinki. Mais il y a toujours un certain nombre de principes communs. La Déclaration d’Helsinki a été rédigée par l’Organisation mondiale de la santé (OMS). C’est une déclaration de principes éthiques spécifiques à la recherche médicale sur des humains. La déclaration met l’accent sur les procédures nécessaires pour garantir la sécurité des sujets dans les études cliniques, comme le consentement éclairé et l’évaluation par des comités d’examen éthique.

Une puce à ADN est une technique utilisée par les scientifiques pour déterminer si les gènes sont activés ou désactivés. Lorsqu’un gène est activé, il est connu sous le nom d’expression génique. Les scientifiques utilisent une puce à ADN pour mesurer le niveau d'expression de milliers de gènes en même temps. Le résultat est désigné par le terme profil d’expression. Cette technique est appliquées dans de nombreux domaines de la recherche biologique et médicale. Elle peut fournir des informations précieuses, par exemple sur les changements qui sont responsables de la croissance d'une tumeur chez des individus spécifiques et sur le fait que le profil d'expression d'une personne la rende apte à recevoir un traitement particulier.

La qualité de vie (Quality of Life, QoL) est une mesure d’économie de la santé. Elle exprime l’effet de facteurs tels que les symptômes, la douleur, la santé psychique et le bien-être sur la vie des gens. La qualité de vie liée à la santé (Health-related quality of life, HRQoL) est une mesure permettant de calculer les conséquences que le traitement aura sur la vie des patients.

La randomisation est une méthode de classement ou de sélection sans recours à un système particulier. Elle est purement aléatoire (déterminée par le hasard). Dans les essais cliniques, les participants sont généralement répartis de manière aléatoire dans les différents groupes de l’étude (le médicament est administré à un groupe, tandis que l’autre se voit administrer un placebo). Ceci est un élément déterminant de l’étude contrôlée randomisée ('randomised controlled trial', RCT). La randomisation dans un essai clinique permet de donné à chaque participant une chance égale d’être partagé dans les différents groupes de l’étude. C’est une méthode importante qui permet de diminuer les biais des résultats de l’étude.

Des codes uniques sont attribués aux données personnelles collectées dans le cadre d’une enquête afin qu’elles puissent être conservées et gérées de manière adéquate. Les systèmes de codage anonymes (SCA) utilisent des codes qui ne sont en aucune manière liés à des informations personnelles pouvant être utilisées de quelque manière que ce soit pour identifier la personne (par exemple, le code ne peut pas comprendre les initiales du participant ou le numéro du dossier médical). De cette façon, les personnes participant aux études cliniques maintiennent l’anonymat. Le codage peut être important pour pouvoir continuer à suivre les personnes à l’avenir (par exemple pour permettre aux professionnels de la santé compétents de prendre des mesures à la suite des résultats d’enquêtes). Pour permettre cela, les informations sur le code attribué à la personne sont généralement conservées en toute sécurité, par exemple sur un site séparé qui n’est pas impliqué dans l’étude.

Le « séquençage du génome » est un processus effectué en laboratoire qui permet de lire la séquence intégrale de l’ADN du génome d’un organisme. De grands progrès ont été réalisés dans la vitesse à laquelle un génome peut être séquencé, dans le nombre de génomes qui peuvent être séquencés simultanément et dans la réduction du coût du séquençage. Ce qui a eu un énorme impact sur l’étude clinique et le développement de médicaments. Les technologies de séquençage à haut débit du génome ont été largement adoptées comme méthode de recherche et sont maintenant introduites dans la pratique clinique. Sur le plan de médecine sur mesure, le séquençage du génome sera un atout précieux des traitements de demain.

La dose maximale tolérée (DMT) est la dose la plus élevée d’un médicament ou d’un traitement qui produit l’effet souhaité sans causer d’effets secondaires inacceptables. La posologie adéquate est établie lors des études cliniques en testant des doses toujours plus élevées chez différents groupes de personnes jusqu’à la dose la plus élevée avec des effets secondaires acceptables. La détermination de la dose maximale tolérée est l’objectif principal des études cliniques de phase I.

La méthode en double aveugle est une méthode utilisée dans les études cliniques pour réduire le risque de distorsion, qui peut survenir de manière consciente ou inconsciente lorsque les participants de l’étude et/ou les chercheurs savent quels participants se voient administrer le traitement (ou le placebo). Dans un essai prévoyant l’administration d’un traitement et d’un placebo, cela signifie que les participants ne savent pas s’ils reçoivent le traitement ou le placebo. Lors d’une étude en double aveugle, ni l’équipe de chercheurs ni les participants ne savent dans quel groupe le participant est classé. Parfois le terme « en simple aveugle » est utilisé pour décrire les études qui ne permettent pas aux participants de savoir dans quel groupe ils se trouvent, mais qui permet aux chercheurs de le savoir.

Le critère d’évaluation d’une étude clinique est un événement prédéfini, par exemple l’apparition d’une maladie ou d’un symptôme, ou une analyse de laboratoire spécifique. Dès qu’une personne atteint le critère d’évaluation, elle est généralement exclue de la poursuite de l’étude. Les points finaux peuvent être durs (objectifs) ou souples (subjectifs). Dans certains cas, ils peuvent être remplacés par des critères de substitution. Les critères d’évaluation utilisés dans une étude doivent être définis et documentés, ils font partie intégrante du protocole de l’étude.

C’est un moyen de s’assurer que les personnes impliquées dans une étude scientifique, comme les participants des essais cliniques, ne savent pas dans quel groupe de recherche elles sont classées. Dans un essai prévoyant l’administration d’un traitement et d’un placebo, cela signifie que les participants ne savent pas s’ils reçoivent le traitement ou le placebo. L’essai clinique à l’aveugle est réalisé pour éviter tout biais, conscient ou inconscient, découlant de la connaissance de la répartition du groupe par les participants ou les chercheurs. Parfois le terme « en simple aveugle » est utilisé pour décrire les études qui ne permettent pas aux participants de savoir dans quel groupe ils se trouvent, mais qui permet aux chercheurs de le savoir. Lors d’une étude en double aveugle, ni l’équipe de chercheurs ni les participants ne savent dans quel groupe le participant est classé. Une étude en aveugle est le contraire d’une étude ouverte.

Une étude de « preuve de concept du mécanisme d’action », également appelée étude exploratoire, est normale menée sur des volontaires en bonne santé dans la phase I de l’étude clinique. Ces études sont conçues pour démontrer qu'un nouveau médicament atteint son ou ses organes cibles, interagit avec ses molécules cibles et agit de la manière prévue sur la biologie des cellules cibles.

En ce qui concerne le développement de médicaments, le terme fait généralement référence aux exigences auxquelles les participants doivent satisfaire pour pouvoir participer à une étude clinique. Les exigences (critères) comprennent souvent des éléments qui permettent la participation (critères d’inclusion), mais aussi des critères qui empêchent une personne de participer (critères d’exclusion).

Les essais de phase IV (phase 4) s’effectuent généralement à grande échelle, avant l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché et de l’utilisation générale du médicament. Les essais de phase IV sont également des études de sécurité post-autorisation et peuvent être réalisés volontairement ou imposés par des instances de réglementation. Il est également possible que le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché soit invité à réaliser des études d’efficacité post-autorisation pour compléter les données d’efficacité disponibles au moment de l’autorisation initiale. Durant les essais de phase IV, des informations complémentaires sont collectées. Elles concernent l’efficacité et la sécurité du médicament, les risques à long terme et les avantages que produisent le médicament lorsqu’il est utilisé.